Si vous souffrez d’une Cholangite Biliaire Primitive ( CBP) , et que votre foie présente une fibrose, un nouvel essai clinique appelé Transform pourrait vous intéresser. Cet essai évalue un médicament potentiel, le Setanaxib qui vise à réduire la fibrose et améliorer les paramètres hépatiques du malade atteint de CBP.
Après un essai clinique de phase 2 avec 111 Patients inclus, l’essai clinique de phase 3 Transform est lancé dans une quinzaine de pays pour confirmer les résultats. Il recrutera plus de 300 participants, dont une quarantaine en France.
INFORMATIONS TRANSMISES PAR LE LABORATOIRE A PROPOS DE L’ESSAI TRANSFORM
« La CBP est une maladie au cours de laquelle le système immunitaire agresse et détruit lentement les petits canaux biliaires au sein du foie. Cela entraine une mauvaise évacuation de la bile, depuis le foie où elle est secrétée vers le système biliaire qui la collecte. La bile s’accumulant dans le foie (cholestase), provoque inflammation puis lésion et enfin cicatrisation des tissus : la fibrose. Cette fibrose altère la fonction hépatique.
Le Setanaxib vise un effet anti-inflammatoire et anti-fibrosant en bloquant l’action d’enzymes spécifiques (NOX 1 et NOX4) impliquées dans les processus d’inflammation puis de cicatrisation des tissus.
L’essai clinique de phase 2 a montré que le Setanaxib permettait chez certains malades :
– d’abaisser les taux de Phosphatases alcalines et Gamma GT (constaté lors d’une prise de sang), ce qui témoigne d’une diminution de la cholestase,
– et parfois d’abaisser l’élasticité-rigidité du foie (constaté lors de l’examen par Fibroscan®), marqueur de la fibrose.
Par ailleurs, on a pu noter une relative amélioration de la qualité de vie (constaté par questionnaires), notamment une diminution de la fatigue et des impacts sociaux ou émotionnels associés à la maladie.
Chez les 326 personnes (malades ou non) ayant reçu du Setanaxib au cours des différents essais, les effets secondaires n’ont différé ni en fréquence ni en gravité de ceux enregistrés chez les patients ayant reçu un placebo (substance inactive).
Toute personne majeure – homme ou femmes – souffrant de CBP et dont les mesures d’élastométrie du foie (Fibroscan®) se sont élevées au fil du temps est bienvenue pour participer à l’essai clinique Transform.
Le candidat peut poursuivre son traitement habituel relatif à la CBP (avec/sans acide ursodésoxycholique, fibrates ou acide obéticholique).
Néanmoins une sélection des participants, portant sur quelques critères ou antécédents médicaux, restera nécessaire afin d’assurer la qualité scientifique de l’étude et la sécurité des patients. En particulier, le(la) candidat(e) ne doit pas présenter un syndrome de chevauchement (CBP+hépatite autoimmune), un état de cirrhose ou une insuffisance rénale. Il(elle) ne peut participer concomitamment à un autre essai clinique. Bien sûr, aucune grossesse ne devra survenir pendant la durée de l’essai : que le malade participant soit un homme ou une femme, une contraception hautement efficace doit être observée. Enfin, tenant compte de la façon dont le Setanaxib est absorbé et éliminé dans le corps, par précaution, un certain nombre de médicaments ne peuvent être administrés en combinaison.
La participation à l’essai clinique de base dure 68 semaines, c’est à dire environ 1 an et 4 mois.
Les candidats sont affectés par tirage au sort à l’un des trois groupes de traitement :
-Setanaxib 1.200 mg/jour,
-Setanaxib 1.600 mg/jour,
placébo (substance inactive mais se présentant comme le médicament).
Ni le patient, ni le médecin ne savent à quel groupe le candidat est rattaché. Les médicaments se prennent par voie orale (2comprimés le matin, 2 le soir).
Il faudra noter quotidiennement dans un carnet l’heure de prise du médicament.
Pendant l’essai, jusqu’à 13 visites à l’hôpital et 7 entretiens téléphoniques seront programmés.
Au cours des visites à l’hôpital seront réalisés un examen clinique (dont électrocardiogramme), un prélèvement sanguin (11 à 38 ml par visite, sachant que 5 ml correspondent à une cuiller à café), un recueil d’urine, un test d’élasticité-rigidité (examen généralement par Fibroscan® et ponctuellement par IRM) et différents questionnaires (qualité de vie, état de santé, symptômes).
Il faut se rendre à l’hôpital strictement à jeun depuis la veille au soir (ni nourriture, ni boisson hormis de l’eau). Par ailleurs, deux questionnaires spécifiques sont à remplir chez soi chaque jour pendant 7 jours précédant la visite à l’hôpital.
Test ADN et biopsie hépatique sont également proposés mais absolument facultatifs. Ceci signifie que si le candidat n’accepte pas de participer à ces analyses, il peut néanmoins prendre part à l’essai clinique.
A l’issue de l’essai clinique de base, une prolongation pour un an supplémentaire est possible.
La participation à l’étude est entièrement volontaire et bénévole. Les procédures de l’étude (examens notamment) sont gratuites pour le participant et les frais de déplacements remboursables.
Bien entendu, cette étude est menée dans l’absolu respect de la confidentialité et du droit des patients ainsi que des règles de bonnes pratiques cliniques. Participer à cette recherche, cest -en plus de pouvoir bénéficier soi-même d’un suivi médical personnalisé pendant la durée de l’étude – permettre aux autres malades de profiter des résultats obtenus et des recommandations qui en découleront ». ,
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CENTRES HOSPITALIERS PARTICIPANT A l’ETUDE : VOUS DEVEZ LES CONTACTER POUR POSER VOTRE CANDIDATURE A L’ESSAI CLINIQUE.
Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie – Site Sud
1 Rue du Professeur Christian Cabrol, 80000 Amiens, France
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
Bd de la Chantourne, 38700 Grenoble, France
Personne à contacter: Emma Vige
E-mail: EVige@chu-grenoble.fr
Centre Hosptitalier Universitaire d’Angers
4 Rue Larrey, 49100 Angers, France
Clinique Pasteur – Toulouse
45 Av. de Lombez, 31300 Toulouse, France
Hopital Dupuytren
2 Av. Martin Luther King, 87000 Limoges, France
Personne à contacter: Celine Rigaud
Téléphone: 0555056052
E-mail: celine.rigaud@chu-limoges.fr
Hôpital Claude Huriez
Rue Michel Polonowski, 59000 Lille, France
Hôpital Rangueil
1 Av. du Professeur Jean Poulhès, 31400 Toulouse, France
Personne à contacter: Martins Carla
Téléphone: 0561323476
E-mail: medintpu.rc4@chu-toulouse.fr
Hôpital Saint Joseph Marseille
26 Bd de Louvain, 13008 Marseille, France
Hôpital Saint-Antoine
184 Rue du Faubourg Saint-Antoine, 75012 Paris, France
Hôpital de la Croix Rousse
103 Gd Rue de la Croix-Rousse, 69004 Lyon, France
Personne à contacter: Benedicte Poumaroux
Téléphone: +33426732737
E-mail: benedicte.poumaroux@chu-lyon.fr
Hôpital l’Archet
151 Rte de Saint-Antoine, 06200 Nice, France
Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
51 Av. du Maréchal de Lattre de Tassigny, 94000 Créteil, France
Hôpitaux de Brabois
Rue du Morvan, 54500 Vandœuvre-lès-Nancy, France
site internet de Tranform :
https://fr-fr.transform-study.com/home
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> Rédaction DaLe, albi 19/09/2023
> Sources : Transform , albi