L’acide ursodésoxycholique (AUDC) est le traitement de 1ère ligne de la cholangite biliaire primitive (CBP). Il permet chez la plupart des patients de réduire la cholestase et améliore la survie sans transplantation hépatique. Néanmoins, chez 30% des patients, la réponse à l’AUDC n’est pas suffisante et se caractérise par une persistance de la cholestase biologique après un an de traitement.
Pour traiter ces patients, plusieurs traitements de 2ème ligne sont efficaces pour réduire la cholestase, l’acide obéticholique (agoniste FXR) et le bézafibrate (agoniste PPAR). Or l’acide obéticholique n’est plus autorisé en France depuis 2024 pour les malades nouvellement diagnostiqués, mais le reste à titre compassionnel pour la malades qui l’utilisaient et qui sont en impasse thérapeutique; et le bézafibrate, bien que largement utilisé en France, n’a pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour un usage dans ce contexte de maladies biliaires.
Deux nouveaux traitements ont été testés dans de grands essais internationaux. Il s’agit du Seladelpar et de l’Elafibranor, deux molécules appartenant à la famille des agonistes PPAR mais issus d’une classe médicamenteuse différente du bézafibrate. Les résultats de ces deux études internationales ont été publiés très récemment dans la prestigieuse revue médicale New England Journal of Medicine.
L’étude évaluant l’efficacité du Seladelpar a inclus 193 patients. Parmi les 128 patients traités par Seladelpar, 62% avaient une diminution significative de la cholestase (contre 20% dans le groupe placebo). Les patients sous Seladelpar avaient également une réduction significative du prurit par rapport au placebo. Les effets secondaires les plus fréquemment décrits dans le groupe Seladelpar étaient des maux de tête (8%), des douleurs articulaires (6%) et des douleurs abdominales (6%).
Concernant l’Elafibranor, l’étude a inclus 161 patients. 51% des patients traités pas Elafibranor avaient une réduction significative de la cholestase (contre 4% dans le groupe placebo). Il n’y avait pas de différence sur la réduction du prurit entre les 2 groupes de traitement. Les effets secondaires les plus fréquemment décrits dans le groupe Elafibranor étaient des troubles gastro-intestinaux (douleur abdominale, diarrhée, nausées, vomissements) dans 11% des cas respectivement.
Les résultats de ces deux études montrent donc que l’Elafibranor et le Seladelpar sont des molécules efficaces pour améliorer la cholestase des patients atteints de CBP avec réponse insuffisante à l’AUDC. La méthodologie de ces deux études ne permet pas de comparer les résultats de ces deux médicaments entre eux, ni d’ailleurs de comparer leur efficacité par rapport au bézafibrate ou à l’acide obéticholique. La publication de ces résultats devrait néanmoins permettre au Seladelpar et à l’Elafibranor d’obtenir une AMM mais leur place respective dans l’algorithme thérapeutique de la CBP reste à trouver, notamment par rapport au bézafibrate en France.
Références :
EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol. 2017
Nevens F, Andreone P, Mazzella G, et al. A Placebo-Controlled Trial of Obeticholic Acid in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2016
Corpechot C, Chazouillères O, Rousseau A, et al. A Placebo-Controlled Trial of Bezafibrate in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2018
Kowdley KV, Bowlus CL, Levy C, et al. Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2023
Hirschfield GM, Bowlus CL, Mayo MJ, et al. A Phase 3 Trial of Seladelpar in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2024
Rédaction : PaSo pour albi, février 2024
Mise à jour : DaLe 23/06/2025
Sources : Références de l’article, Agence Européenne du Médicament
L’enquête d’albi a été organisée à l’automne 2021 auprès des malades atteints de Cholangite Biliaire Primitive (CBP), la Cholangite Sclérosante Primitive (CSP), l’Hépatite Auto-Immune (HAI) et le syndrome LPAC.
Les questionnaires étaient disponibles en ligne, accessibles via notre site, notre page Facebook, notre compte Twitter, notre forum. Ils ont été adressés par mail à nos adhérents et toutes les personnes qui nous avaient donné volontairement leur adresse Internet. Des questionnaires papier ont été aussi envoyés aux personnes ne disposant pas d’accès à Internet.
Cette enquête abordait le sujet spécifique de la prise en charge de la consultation médicale. Il s’agissait de qualifier l’accès à la consultation, les échanges avec le médecin pendant la consultation, et l’accompagnement du malade après la consultation.
En premier lieu, nous remercions tous les participants : ils ont accepté de transmettre leur retour d’expérience et sur cette base, nous pouvons dégager des pistes de progrès pour que le corps médical dans son ensemble et plus particulièrement les spécialistes d’hépatologie tant du réseau hospitalier des Maladies Inflammatoires des Voies biliaires et des Hépatites Auto-immunes que des autres structures hospitalières ou des cabinets privés améliore la prise en charge de tous les malades.
Après analyse des données recueillies, voici les points principaux de vigilance qui sont apparus (ou réapparus !)
Traiter le malade dans sa globalité :
S’inquiéter de ses éventuelles co-morbidités et se concerter entre confrères
Gérer avec tact sa situation émotionnelle et psychologique
Lui proposer au besoin des ateliers ou des thérapies complémentaires
Lui indiquer la possible prise en charge de la pathologie en Affection Longue Durée (ALD)
Accompagner le malade entre les consultations :
Lui fournir un contact à qui adresser ses éventuelles questions
Lui expliquer les symptômes auxquels il faudrait réagir s’ils se manifestent
Coordonner ses examens et ses consultations annexes
Mieux informer son médecin traitant
Elever la qualité de la prise en charge dans les services hospitaliers labellisés « centre expert »
Ce que l’on appelle « centres experts » dans le langage courant correspondent aux désignations officielles « centre de référence maladies rares » ou « centre de compétence maladies rares »)
Préciser les rôles, responsabilités et prérequis (formation continue, disponibilité) pour le médecin référent « maladies rares hépatiques » de ces services
Veiller à la bonne orientation des patients (consultation avec les vrais spécialistes de la maladie, jamais par des internes)
Améliorer la prise en charge par la communauté médicale
Du syndrome LPAC
Dans une moindre mesure, de la HAI
Les actions de l’association albi pour 2022
Sur ces 4 chantiers, l’association albi engagera des actions auprès de tous les acteurs de la Santé concernés par nos maladies, notamment auprès :
Des autorités de santé, principalement la Direction Générale de l’Offre de Soins (DGOS)
Du réseau des services hospitaliers labellisés « centre expert » (Centres de Référence, et Centres de Compétences du réseau hospitalier des Maladies Inflammatoires des Voies Biliaires et des Hépatites auto-immunes: MIVB-H)
Des groupements professionnels médicaux et sociétés savantes ( AFEF, SNFGE, CREGG…)
Des organisations relais (Alliance Maladies Rares…)
Elle assurera aussi une large diffusion de cette enquête et de nos actions auprès des malades principalement via nos outils numériques.
Les résultats de l’enquête sont analysés soit par type de maladie (CBP, CSP, HAI, syndromes de chevauchement CBP+HAI ou HAI+CSP, et syndrome LPAC), soit par type de réseau de soins (CHU, Hôpitaux Généraux, Cliniques, cabinets de ville…) : pour y accéder cliquez ici.
rédaction > 05/03/2022 DaLe albi sources > sources : les concepteurs et auteurs de l’enquête et de son analyse: Pierre-Antoine Corret, Angela Leburgue, Daniel Leburgue, tous administrateurs d’albi
L’enquête a été clôturée après avoir obtenu 663 réponses. Elle est en cours de dépouillement.
Si vous (ou un proche dont vous avez la charge) êtes atteint(e) d’une maladie rare du foie ou des voies biliaires ( CBP,CSP, HAI, LPAC ou autre ….), vos frais médicaux peuvent être remboursés à 100% par votre Caisse d’Assurance Maladie quand vous bénéficiez du régime dit ALD ( comme affiché sur la photographie de la page de l’Assurance maladie illustrant notre article) affection longue durée au sens de la Sécurité sociale)!.
Une précédente enquête de notre association albi a montré que même si une majorité bénéficiait du régime d’ALD, de nombreuses personnes ne bénéficiaient pas de ce régime, soit par ignorance du droit qui les concernait, soit à la suite du refus de leur Caisse d’Assurance Maladie, soit parce que l’ALD leur paraissait inutile puisqu’adhérentes à une mutuelle, etc….
Merci de répondre à cette enquête en cliquant ici, même si vous disposez déjà du régime d’ALD, car votre réponse contribuera au travail entrepris par albi, d’autres associations et des médecins de la filière Filfoie afin de mieux faire prendre en compte les droits des malades auprès de la Sécurité Sociale.
Une synthèse de l’enquête et des actions qui en découleront sera communiquée personnellement aux adhérents de l’association, aux participants non-adhérents ayant laissé leurs coordonnées, et sur demande pour les autres.
Plus vous serez nombreux à participer à cette enquête, plus les résultats en seront représentatifs et mieux nous pourrons porter la voix des malades!
D’avance Merci.
rédaction > 16/09/2021 DaLe albi sources > Améli site de l’assurance Maladie, albi conception de l’enquête: Daniel Leburgue
Notre association albi a souhaité recueillir votre avis sur le déroulé de vos consultations médicales pour soigner votre maladie hépatobiliaire (ou celle d’un proche dont vous avez la charge) : CBP, CSP, HAI, LPAC ou autre… L’enquête a été ouverte de début septembre 2021 au 11 octobre 2021 et a recueilli 824 réponses. Merci à toutes celles et ceux qui ont répondu à cette enquête dont les enseignements contribueront – nous l’espérons- à l’amélioration de la prise en charge de tous les malades ! Les résultats de cette enquête -anonyme- seront envoyés à tous les adhérents d’albi, qu’ils aient répondu à l’enquête ou non, et à ceux des participants non adhérents qui auront laissé des coordonnées. Ils seront ausssi publiés sur nos supports numériques ( site, forum, page Facebook, twitter).
rédaction > 02/09/2021 DaLe albi sources > albi les concepteurs de l’enquête: Angela Leburgue, Pierre-Antoine Corret, Daniel Leburgue
Vous avez été plus de 600, malades de Cholangite Biliaire Primitive, à répondre à notre questionnaire diffusé en fin d’année 2020. Les questions portaient essentiellement sur les médicaments pris pour combattre la maladie : acide urso-désoxycholique (AUDC) en priorité mais aussi les traitements, relativement nouveaux, comme les fibrates ou l’acide obétIcholique (Ocaliva) qui accompagnent l’AUDC en cas d’effet insuffisant. Notre objectif était d’approfondir sur ces sujets les études réalisées ces dernières années.
Cette étude confirme que le traitement actuel par AUDC, éventuellement complété par les médicaments nécessaires pour faire face à une hépatite auto-immune associée ou combinés aux traitements de deuxième intention, mène à la stabilisation, voire l’amélioration, de la maladie dans la très grande majorité des cas. Seulement 1 malade sur 10 témoigne d’une maladie en dégradation ou d’un traitement qui doit encore faire ses preuves.
Cependant, une part importante des traitements ne respecte pas les recommandations de posologie de l’acide urso-désoxycholique (de 13 à 15 mg/kg/jour).
Cette étude confirme l’importance des effets indésirables, à la fois liés à la maladie et aux traitements comme fatigue, douleurs articulaires, démangeaisons, etc.
Vous êtes une majorité à être également sujet à une pathologie parallèlement à votre CBP, majoritairement d’autres maladies auto-immunes.
Les traitements de seconde intention concernent environ 1 malade sur 5. Notre étude montre qu’ils sont moins bien tolérés que l’AUDC, mais certains malades considèrent ce traitement d’appoint comme indispensable.
Nous avons une fois de plus confirmation que le travail de communication, information, formation des malades doit être intensifié. Nous considérons que les malades, représentés par les associations de patients, doivent participer à la construction de la politique de santé et travailler en collaboration avec les équipes médicales, comme nous le faisons depuis la création d’albi. Les enquêtes sont un moyen puissant pour la transmission des messages des malades et apporter un autre éclairage aux professionnels de santé. Comme l’écrit la Haute Autorité de Santé : “les patients disposent d’un savoir spécifique sur leur maladie. L’expérience sur le vécu de la maladie, les traitements existants, les parcours de soins, les besoins, enrichit l’évaluation des médicaments et des dispositifs médicaux.” Les patients exprimant leurs difficultés, souvent en les hiérarchisant, contribuent à l’orientation des axes de recherche nécessaires à l’amélioration de leur état de santé.
L’analyse complète des résultats de cette étude est maintenant disponible (cliquez sur ce lien ou dans le menu « comprendre sa maladie »). Nous tenons à remercier les participants d’avoir répondu à cette étude rassemblant un nombre inédit de malades de CBP. Vos commentaires sont les bienvenus sur notre forum, ou sur notre page Facebook.
rédaction > 20/03/2021 PhDu albi sources > sources : les concepteurs et auteurs de l’enquête et de son analyse: Philippe Durand, Angela Leburgue, Daniel Leburgue, tous administrateurs d’albi
Vous êtes concerné(e), pour vous-même, un proche, un(e) ami(e) ou une connaissance par l’une de ces maladies rares du foie et des voies biliaires : la Cholangite Biliaire Primitive (CBP), la Cholangite Sclérosante Primitive (CSP), l’Hépatite Auto-immune (HAI), le syndrome LPAC.
Albi aide et soutient tous les malades et leurs familles, notamment en cette période de risques liés à la Covid-19, rassure chaque fois que nécessaire face aux craintes légitimes et répond aux questions pratiques afin de bien se soigner et se protéger. Nos maladies, sont rares et mal connues, peu de recherches permettent de progresser en vue d’une guérison future. C’est pourquoi albi sélectionne et finance des projets de recherche innovants et très prometteurs sur la CBP, la CSP, et l’HAI. Parmi les projets en cours, un sur la fatigue (parfois invalidante) qui concerne tous les malades. Nous soutenons aussi le projet Colpac sur le syndrome LPAC découvert par la Recherche française. Ces projets sont coûteux et s’élèvent à plusieurs centaines de milliers d’euros sur plusieurs années. Nous cherchons encore et toujours un moyen de vaincre définitivement la maladie, et en attendant la guérison, nous veillons à améliorer la qualité de vie des malades.
Adhérer ou faire un don à albi, c’est en effet d’abord permettre son existenceet sa représentativité : Albi est aujourd’hui reconnue par les pouvoirs publics par sa représentativité acquise grâce à chacun des adhérents et donateurs : elle a ainsi acquis le statut d’Association Agréée par le Ministère de la Santé ; elle est le porte-parole des malades en temps qu’interlocutrice privilégiée des hôpitaux, des centres de recherche, des médecins, des laboratoires pharmaceutiques et des administrations. C’est grâce au soutien de ses adhérents et donateurs, qu’elle est l’interlocutrice naturelle des institutions, des médecins, des chercheurs et des laboratoires pour co-construire la politique de santé relative à nos maladies rares. Ce, pour le bénéfice de tous les malades.
Adhérer ou faire un don à albi, c’est aussi permettre aux malades de sortir de leur isolement, d’être bien informés et comprendre mieux leur maladie grâce à la solidarité de tous : via albi, les malades peuvent échanger avec des personnes comme eux, et se sentir moins seuls. Albi organise des études régulières sur le vécu des malades ; elles permettent aux malades de mieux comprendre comment gérer la maladie, situer leur cas parmi les autres, et mieux dialoguer avec leur médecin.Enfin, grâce à la veille de l’information médicale et scientifique que les animateurs d’albi réalisent, les malades sont informés des nouveautés scientifiques au niveau mondial sur leur maladie.
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Nous vous serions donc très reconnaissants que vous participiez au financement de la Recherche soutenue par notre association albi ainsi que toutes ses actions soit en adhérent ici à albi soit en faisant un don ici à l’association (paiement par carte bancaire en ligne sécurisée).
Nous vous remercions donc d’avance, d’entendre notre appel et nous vous prions de recevoir toute la gratitude de toute de l’association en étant assuré(e) de notre dévouement aux causes qui nous sont chères.
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