Le Service d’hépatologie de l’Hôpital Saint-Antoine à PARIS, Centre de Référence Coordonnateur national du réseau des Maladies Inflammatoires des Voies Biliaires et des Hépatites Auto-Immunes ( MIVB-H), et notre association albi, organisent conjointement, une soirée échanges et rencontres autour des maladies inflammatoires des voies biliaires et des hépatites auto-immunes : Cholangite Biliaire Primitive (CBP), Cholangite Sclérosante Primitive (CSP), Hépatite Auto-Immune (HAI), et du syndrome LPAC…
Elle aura lieu le jeudi 9 avril 2026 à 18h30 à l’hôpital Saint-Antoine à Paris.
Le service d’hépatologie de l’Hôpital Saint-Antoine est depuis des décennies le centre d’expertise concernant les maladies rares hépatobiliaires qui lui a valu dès l’origine des plans maladies rares mis en place par le Ministère de la Santé d’être le centre coordonnateur du réseau des autres centres experts concernant ces maladies rares hépatobiliaires, notamment celles citées ci-dessus.
Au programme de la soirée :
Présentation du Centre de Référence de Saint-Antoine – Pr. Sara Lemoinne
Présentation de l’association albi
Les maladies prises en charge par le Centre de Référence – Pr. Olivier Chazouillères
Les traitements d’aujourd’hui et de demain – Dr. Christophe Corpechot
Participation du patient dans une étude clinique – Equipe de Recherche Clinique
Les exposés et présentations seront complétés par des échanges et réponses à vos questions.
Un buffet convivial offert par l’association albi vous attend à l’issue de la réunion entre 20h00 à 21h00, durant lequel se poursuivront les échanges entre les participants et les intervenants.
La participation est gratuite et ouverte aux malades et à leur famille.
Il est cependant obligatoire de s’inscrire au préalable, en cliquant sur ce lien internet ci-joint ou le QR code, qui vous fourniront par ailleurs quelques informations pratiques :
Notre association albi organise sa 19 ème Journée d’ Informations Médicales depuis 2004 destinée aux personnes atteintes de maladies rares inflammatoires du foie et des voies biliaires et à leurs proches.
La prochaine Journée d’Informations Médicales organisée par albi aura lieu le samedi 29 novembre 2025 à PARIS de 9h30 à 17h30 dans un très beau lieu prestigieux de Paris.
La journée permettra aux malades et leurs familles de mieux les informer sur les maladies et la Recherche. Elle a aussi comme vocation de permettre de fructueux échanges avec et entre d’éminents spécialistes et chercheurs français, de rencontrer et d’échanger en personne avec d’autres malades et leur famille. Le tout sera facilité par un petit-déjeuner, des pauses le matin et l’après-midi et un déjeuner qui assureront des échanges conviviaux et amicaux entre toute l’assistances et les conférenciers.
Les conférenciers sont des professeurs, médecins et chercheurs ainsi éventuellement que d’autres intervenants appartenant à des organismes de la Santé. Ces conférenciers feront le point sur les recherches en cours, notamment celles soutenues financièrement par albi, et plus généralement sur les maladies qui sont l’objet de l’association (Cholangite Biliaire Primitive, Cholangite Sclérosante Primitive, Hépatite Autoimmune , syndrome LPAC) notamment via notre traditionnelle table ronde de spécialistes d’hépatologie répondant à des questions posées à l’avance par la communauté des adhérents d’albi. Ils pourront dialoguer avec la salle par un jeu de « questions- réponses » revêtant un caractère général.
Comment participer à cette journée-conférence ?
• Un tarif (35€), très inférieur au prix coûtant d’environ 180 euros est réservé aux membres de l’association à jour de leur cotisation de 2024 et/ou 2025 et à leurs accompagnants (45€) qui auront reçu ou recevront directement des bulletins pour s’inscrire.
• Pour les personnes qui ne sont pas membres d’albi, ni accompagnants, devenez adhérent(e) d’albi, vous pourriez ainsi bénéficier du tarif adhérent !
Adhérer à albi, c’est s’aider soi-même si on est malade, c’est aider les autres malades, permettre l’amélioration de leurs parcours de soins, et financer la recherche ; le tout à moindre frais, les 2/3 de votre contribution financière étant pris en charge par l’Etat! : une cotisation minimale de 20 euros annuelle (inchangée depuis 22 ans) ne coûte grâce à la réduction fiscale de 66% que moins de 7 euros !
En cliquant ici pour adhérer à albi, avant le 13 novembre 2025, vous pourrez valider votre bulletin d’inscription au tarif adhérents.
Notre association albi, membre de l’ERN-Liver, réseau européen financé par la communauté européenne pour améliorer le sort des patients atteints de maladies rares du foie, a le plaisir de vous annoncer qu’un webinar sera organisé le 17 décembre 2024 à 17heures (heure CET) sur le thème indiqué dans le titre de cet article. Pour y participer, cliquez ici
Attention !
La totalité du webinar sera diffusé en langue anglaise. Le webinar sera accessible via le logiciel ZOOM. Il est ouvert gratuitement à toutes les personnes intéressées : patients et médecins spécialistes. Vous trouverez ci-joint le programme écrit en anglais, ainsi qu’un rappel du lien « zoom » pour se connecter.
<<ERN RARE-LIVER WEBINAR SERIES 17.12.2024: CONTRACEPTION & FERTILITY IN RARE LIVER DISEASES
This ERN RARE-LIVER Webinar on 17 December 2024 at 5pm (CET) will be a collaboration with the ERN RARE-LIVER Transition, Pregnancy and Youth Panel groups
The Webinar is open to all those interested. This webinar is for specialists and patients; please feel free to forward this email to anyone who may be interested in this important topic.
Speakers:
Youth Panel Member
Langeza Saleh, Erasmus MC Rotterdam
Teresa Antonini, Hôpital de la Croix-Rousse Lyon
Chairs:
Willy Visser, Erasmus MC Rotterdam
Leona Dold, Universitätsklinikum Bonn
Agenda:
Introduction: Youth Panel Member
Presentation + discussion: What types of contraception are the best option for liver disease patients?
Speaker: Langeza Saleh
Chair: Leona Dold
Presentation + discussion: How do we prepare for a pregnancy if one of us has a liver disease?
Speaker: Teresa Antonini
Chair: Willy Visser
Conclusion : Youth Panel Member
Participants will be muted upon entry. Please ask your questions using the chat function.
Please note: The webinar will be held via Zoom and will be recorded. As a participant, please remain muted during the presentation to make sure the recording is not disturbed. There will be a dedicated part of the webinar for discussion.
By participating in the meeting, you agree to the recording.
In case of questions or technical problems, please send an email to ern.rareliver@uke.de.
We are looking forward to your participation!>>
Nous espérons que ce webinar apportera des réponses à toutes celles intéressées par le sujet.
L’acide obéticholique, commercialisé sous la marque Ocaliva, a été autorisé dans l’Union européenne (UE) en décembre 2016 dans le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les adultes présentant une réponse insuffisante à l’AUDC ou en monothérapie chez les adultes qui ne tolèrent pas l’AUDC.
Cette autorisation était conditionnelle, dans l’attente d’une confirmation de l’efficacité du médicament; elle avait été donnée à la suite d’études montrant une réduction des PAL après traitement. Mais malheureusement les études plus poussées ne prouvent pas le bénéfice attendu du traitement. Ocaliva devrait donc perdre son autorisation de mise sur le marché. Pour les patients actuellement traités par Ocaliva, le médecin prescripteur doit envisager d’autres options thérapeutiques. L’arrivée de l’elafibranor pourrait être l’une d’entre elles.
Pas de démonstration de l’efficacité
Cette autorisation d’AMM conditionnelle initiale reposait sur les résultats d’une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo (POISE), qui montrait une réduction statistiquement significative et maintenue dans le temps du biomarqueur phosphatase alcaline (PAL). Au moment de l’autorisation de mise sur le marché, des incertitudes subsistaient quant à la corrélation entre les changements observés pour ces paramètres de laboratoire et les résultats cliniques hépatiques.
Par conséquent, l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle était émise sous réserve que le laboratoire fournisse des preuves supplémentaires issue de l’étude COBALT afin de confirmer l’efficacité et la sécurité du médicament. L’étude COBALT, une étude de confirmation multicentrique en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, visait à étudier le bénéfice clinique associé au traitement par Ocaliva chez les patients atteints de CBP qui ne répondent pas ou ne tolèrent pas le traitement par AUDC sur la base de critères d’évaluation cliniques.
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’ EMA ( Agence européenne du médicament) a conduit entre décembre 2022 et 2024 une revue des données cliniques disponibles d’Ocaliva tenant compte des résultats de l’étude COBALT.
L’étude COBALT, avec 67 % d’événements prévus (un pourcentage non négligeable), n’a pas réussi à montrer de différences entre les traitements pour le critère composite principal décès, transplantation hépatique ou décompensation hépatique dans la population ITT : HR 1,01 (IC95%[0,68 ; 1,51]), p = 0,954. Dans le sous-groupe des patients atteints de CBP compensée, actuellement inclus dans l’indication de l’AMM, les résultats étaient presque identiques dans les deux groupes de traitement (21,3 % contre 21,7 % pour l’OCA et le placebo, respectivement, HR 0,98 IC95%[0,58 ; 1,64]).
Ainsi, l’étude n’a pas réussi à démontrer l’efficacité du traitement par Ocaliva à partir de données cliniques pertinentes et sur l’ensemble des patients atteints de CBP, y compris une sous-population de CBP à un stade précoce, et n’a donc pas pu confirmer le bénéfice clinique d’Ocaliva.
Les données complémentaires sur les résultats en vie réelle n’ont pas été jugées suffisantes pour contrebalancer les résultats négatifs de l’étude COBALT.
En conclusion, le bénéfice clinique n’ayant pas été confirmé, le CHMP a conclu que la balance bénéfice-risque d’Ocaliva n’est plus favorable et recommande que l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle soit abrogée dans l’UE. Si cette recommandation est confirmée par la Commission européenne, Ocaliva ne sera plus autorisé dans l’UE.
Conséquence de la recommandation du CHMP :
La commission a confirmé la recommandation de l’organisme de régulation européen. Toutefois presqu’aussitôt la décision attendue de la Commission européenne, le laboratoire commercialisant OCALIVA a déposé une plainte auprès du Tribunal de justice européen, processus assez habituel lorsqu’un laboratoire pharmaceutique perd une autorisation de mise sur le marché d’un de ses produits. Le Tribunal de Justice Européen a donc cassé la décision de la Commission afin de permettre d’analyser la requête du laboratoire. En conséquence de ces péripéties, en attendant le dénouement judiciaire, Ocaliva reste provisoirement disponible en France, et certains pays européens; à noter qu’en Belgique et aux Pays-bas, il n’a jamais obtenu d’autorisation de mise sur le marché.
L’Agence du Médicament Américaine (FDA) se prononce également :
La dernière information qui nous est parvenue à propos d’OCALIVA nous vient cette fois des Etats-Unis. En effet le comité de la FDA (administration américaine de régulation concernant les médicaments) chargé de réévaluer ce médicament le 13 septembre 2024 a rendu publics (voir le lien youtube), en toute transparence, les débats autour des dossiers présentant les résultats des études complémentaires permettant d’évaluer les rapports entre les bénéfices et les risques de ce médicament pour les patients.
A l’issue des débats, ce comité de la FDA a voté par 13 voix contre 1 et zéro abstention que les bénéfices de l’acide obéticholique (OCALIVA) n’ont pas pu être démontrés à partir de l’essai requis n° 747-302, ni à partir de l’étude observationnelle n° 747-405. Par un vote de 10 voix contre 1 et 3 abstentions, le comité de la FDA stipule qu’OCALIVA ne dispose pas d’un rapport Bénéfice/ Risque favorable en tant que prescription de traitement de seconde ligne pour la population concernée des Etats-Unis.
Notre association albi fera le point avec les hépatologues du Centre Coordonnateur National des Maladies Inflammatoires des Voies Biliaires et des Hépatites Auto-immunes afin de faire les mises au point qui s’imposent si nécessaire, et surtout faire en sorte de soigner au mieux les malades qui sont concernés actuellement par OCALIVA, sans doute quelque peu désorientés, et c’est bien compréhensible, par cette affaire.
Rédaction : PhDu, albi, 15/08/24 Source: CHMP, EMA (European Medicine Agency) , ERN-Liver, CEE,
Mise à jour : DaLe, albi, 12/09/2024 & 21/09/2024 Source: EMA (European Medicine Agency) , ERN-Liver, CEE, FDA (Food and Drug Administration, agence américaine du médicament et de l’alimentation)
Depuis 20 ans (hormis les 2 années et demie « Covid »), l’association albi organise sa Journée d’ Informations Médicales destinée aux personnes atteintes de maladies inflammatoires du foie et des voies biliaires et à leurs proches.
Nous avons donc le plaisir d’annoncer que la prochaine Journée d’Informations Médicales organisée par albi aura lieu le samedi 19 octobre 2024 à PARIS de 9h30 à 17h30.
Organisée dans un très beau lieu agréable de Paris, cette journée permet aux malades et leurs familles de mieux s’informer sur les maladies et la Recherche, d’échanger avec d’éminents spécialistes et chercheurs français, et de rencontrer d’autre malades et leur famille pour qui, le petit-déjeuner, les pauses du matin et de l’après-midi et le déjeuner assurent des échanges conviviaux et amicaux entre toute l’assistances et les conférenciers.
Les conférenciers sont des professeurs, médecins et chercheurs ainsi éventuellement que d’autres intervenants appartenant à des organismes de la Santé. Ces conférenciers feront le point sur les recherches en cours, notamment celles soutenues financièrement par albi, et plus généralement sur les maladies qui sont l’objet de l’association (Cholangite Biliaire Primitive, Cholangite Sclérosante Primitive, Hépatite Autoimmune , syndrome LPAC) notamment via une table ronde répondant à des questions posées à l’avance par la communauté des adhérents d’albi. Ils pourront dialoguer avec la salle par un jeu de « questions- réponses » revêtant un caractère général.
Comment y participer ?
• Un tarif privilégié (35€) est réservé aux membres de l’association à jour de leur cotisation de 2023 et/ou 2024 et à leurs accompagnants (45€) qui auront reçu ou recevront directement des bulletins pour s’inscrire.
• Pour les personnes qui ne sont pas membres d’albi, ni accompagnants, le tarif normal, calculé au prix de revient coûtant, est de de 170 euros par personne. Vous pouvez vous inscrire en cliquant ici.
Toutefois en devenant adhérent(e) d’albi, vous pourriez bénéficier du tarif fortement réduit accordé aux adhérents (35 euros!).
Alors pourquoi ne pas rejoindre albi ?Adhérer à albi, c’est s’aider soi-même si on est malade, c’est aider les autres malades, permettre l’amélioration de leurs parcours de soins, et financer la recherche ; le tout à moindre frais, les 2/3 étant pris en charge par l’Etat! : une cotisation minimale de 20 euros annuelle (inchangée depuis 21 ans) ne coûte grâce à la réduction fiscale de 66% que moins de 7 euros !
En cliquant ici pour adhérer à albi, avant le 07 octobre 2024, vous recevrez le bulletin d’inscription au tarif réduit réservé aux adhérents.
Un nouveau médicament pour le traitement de la CBP devrait arriver prochainement sur le marché : l’Elafibranor, sous la marque Iqirvo, vient de recevoir l’avis favorable du comité scientifique de l’Agence européenne des médicaments (AEM).
L’Elafibranor s’adresse aux patients qui n’ont pas une réponse suffisante à l’acide ursodésoxycholique, ou y sont intolérants. Sa disponibilité prochaine serait une bonne nouvelle pour les patients qui sont dans ces cas, surtout après le destin chaotique de l’Ocaliva.
L’Elafibranor a été développé par la biotech Genfit, qui a passé un accord avec le laboratoire Ipsen pour sa commercialisation. Ces deux structures plaçaient beaucoup d’espoir dans ce nouveau médicament, développé pour traiter la NASH (stéatose hépatique non alcoolique), un énorme marché potentiel. Mais les tests cliniques n’ont finalement pas été concluants, révélant cependant que l’Elafibranor était efficace dans les cas de Cholangite Biliaire Primitive. Un nouvel exemple de l’incertitude des processus de recherche médicale.
La date de disponibilité effective de l’Iqirvo n’est pas annoncée, l’autorisation de mise sur le marché dépend encore de l’évaluation des autorités médicales françaises, la décision finale au niveau européen étant prévue pour le troisième trimestre.
Quelques extraits du communiqué de presse d’Ipsen annonçant l’avis sur Iqirvo, conjointement à celui d’un médicament pour une autre maladie biliaire :
Ipsen reçoit des avis positifs du CHMP pour Iqirvo® (elafibranor) dans la cholangite biliaire primitive et Kayfanda® (odévixibat) dans le syndrome d’Alagille, deux maladies rares du foie cholestatiques
Ipsen a annoncé aujourd’hui avoir reçu deux avis positifs du Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), le comité scientifique de l’Agence européenne des médicaments (AEM), pour deux médicaments différents contre des maladies cholestatiques rares issus du portefeuille en croissance du Groupe. Iqirvo® (elafibranor) est recommandé pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide ursodésoxycholique (UDCA) chez l’adulte présentant une réponse inadéquate à l’UDCA, ou en monothérapie chez les patients intolérants à l’UDCA.
« Nous sommes ravis d’avoir reçu le même jour des avis positifs du CHMP pour deux nouveaux médicaments potentiels dans le traitement des maladies rares du foie cholestatiques. Il s’agit là d’un accomplissement rare, qui témoigne de notre engagement à répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de ces maladies, » a déclaré Christelle Huguet, Vice-Présidente Exécutive, Directrice de la R&D. « La CBP peut provoquer des lésions au niveau du foie, voire une insuffisance hépatique en l’absence de traitements efficaces. La décision communiquée ce jour nous rapproche de notre objectif de proposer aux patients Iqirvo, qui améliore de manière significative les biomarqueurs de la progression de la maladie sans aggraver les symptômes.
Premier de sa classe thérapeutique, Iqirvo est un agoniste des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR). Il est administré par voie orale. Ipsen a signé un accord de licence avec Genfit pour Iqirvo en 2021. L’avis positif du CHMP se base essentiellement sur les données de l’essai de Phase III ELATIVE. Le critère composite a été atteint, les résultats démontrant des améliorations statistiquement significatives des taux d’alkaline phosphatase (ALP) et de bilirubine totale (BT), biomarqueurs de la progression de la CBP. Pour le critère d’évaluation secondaire clé utilisant le score WI (Worst Itch) NRS, une tendance à l’amélioration du prurit (démangeaisons) a été observée pour elafibranor par rapport au placebo, non significative sur le plan statistique. Deux autres mesures de résultats secondaires rapportés par les patients ont été utilisées pour évaluer les démangeaisons. Des réductions plus importantes ont été observées avec Iqirvo par rapport au placebo à la semaine 52, telles que mesurées dans la section relative aux démangeaisons du questionnaire « PBC-40 » (différence moyenne LS -2,3 ; IC 95 %, -4,0 à -0,7) et le score total de l’échelle « 5-D Itch » (différence moyenne LS -3,0 ; IC 95 %, -5,5 à -0,5)1.
« La CBP est une maladie évolutive dans laquelle un grand nombre de patients sont intolérants ou ne répondent pas aux traitements actuellement disponibles. La maladie peut alors progresser de façon continue, et ne sera pas détectée avant le prochain rendez-vous chez le médecin du patient, or il peut s’écouler jusqu’à 12 mois entre chaque consultation, » explique le Professeur Marco Carbone, professeur de gastro-entérologie à l’Université de Milan-Bicocca et spécialiste en hépatologie, Centre de transplantation hépatique Niguarda, Milan. « Il est important non seulement que nous examinions régulièrement nos patients atteints de CBP pour nous assurer que les taux d’alkaline phosphatase (ALP) et de bilirubine se situent dans les limites normales, mais également que nous échangions sur les symptômes pouvant altérer leur qualité de vie, et qui sont ainsi susceptibles de conduire à un arrêt des traitements actuels. »
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