Depuis 20 ans (hormis les 2 années et demie « Covid »), l’association albi organise sa Journée d’ Informations Médicales destinée aux personnes atteintes de maladies inflammatoires du foie et des voies biliaires et à leurs proches.
Nous avons donc le plaisir d’annoncer que la prochaine Journée d’Informations Médicales organisée par albi aura lieu le samedi 19 octobre 2024 à PARIS de 9h30 à 17h30.
Organisée dans un très beau lieu agréable de Paris, cette journée permet aux malades et leurs familles de mieux s’informer sur les maladies et la Recherche, d’échanger avec d’éminents spécialistes et chercheurs français, et de rencontrer d’autre malades et leur famille pour qui, le petit-déjeuner, les pauses du matin et de l’après-midi et le déjeuner assurent des échanges conviviaux et amicaux entre toute l’assistances et les conférenciers.
Les conférenciers sont des professeurs, médecins et chercheurs ainsi éventuellement que d’autres intervenants appartenant à des organismes de la Santé. Ces conférenciers feront le point sur les recherches en cours, notamment celles soutenues financièrement par albi, et plus généralement sur les maladies qui sont l’objet de l’association (Cholangite Biliaire Primitive, Cholangite Sclérosante Primitive, Hépatite Autoimmune , syndrome LPAC) notamment via une table ronde répondant à des questions posées à l’avance par la communauté des adhérents d’albi. Ils pourront dialoguer avec la salle par un jeu de « questions- réponses » revêtant un caractère général.
Comment y participer ?
• Un tarif privilégié (35€) est réservé aux membres de l’association à jour de leur cotisation de 2023 et/ou 2024 et à leurs accompagnants (45€) qui auront reçu ou recevront directement des bulletins pour s’inscrire.
• Pour les personnes qui ne sont pas membres d’albi, ni accompagnants, le tarif normal, calculé au prix de revient coûtant, est de de 170 euros par personne. Vous pouvez vous inscrire en cliquant ici.
Toutefois en devenant adhérent(e) d’albi, vous pourriez bénéficier du tarif fortement réduit accordé aux adhérents (35 euros!).
Alors pourquoi ne pas rejoindre albi ?Adhérer à albi, c’est s’aider soi-même si on est malade, c’est aider les autres malades, permettre l’amélioration de leurs parcours de soins, et financer la recherche ; le tout à moindre frais, les 2/3 étant pris en charge par l’Etat! : une cotisation minimale de 20 euros annuelle (inchangée depuis 21 ans) ne coûte grâce à la réduction fiscale de 66% que moins de 7 euros !
En cliquant ici pour adhérer à albi, avant le 07 octobre 2024, vous recevrez le bulletin d’inscription au tarif réduit réservé aux adhérents.
Un nouveau médicament pour le traitement de la CBP devrait arriver prochainement sur le marché : l’Elafibranor, sous la marque Iqirvo, vient de recevoir l’avis favorable du comité scientifique de l’Agence européenne des médicaments (AEM).
L’Elafibranor s’adresse aux patients qui n’ont pas une réponse suffisante à l’acide ursodésoxycholique, ou y sont intolérants. Sa disponibilité prochaine serait une bonne nouvelle pour les patients qui sont dans ces cas, surtout après le destin chaotique de l’Ocaliva.
L’Elafibranor a été développé par la biotech Genfit, qui a passé un accord avec le laboratoire Ipsen pour sa commercialisation. Ces deux structures plaçaient beaucoup d’espoir dans ce nouveau médicament, développé pour traiter la NASH (stéatose hépatique non alcoolique), un énorme marché potentiel. Mais les tests cliniques n’ont finalement pas été concluants, révélant cependant que l’Elafibranor était efficace dans les cas de Cholangite Biliaire Primitive. Un nouvel exemple de l’incertitude des processus de recherche médicale.
La date de disponibilité effective de l’Iqirvo n’est pas annoncée, l’autorisation de mise sur le marché dépend encore de l’évaluation des autorités médicales françaises, la décision finale au niveau européen étant prévue pour le troisième trimestre.
Quelques extraits du communiqué de presse d’Ipsen annonçant l’avis sur Iqirvo, conjointement à celui d’un médicament pour une autre maladie biliaire :
Ipsen reçoit des avis positifs du CHMP pour Iqirvo® (elafibranor) dans la cholangite biliaire primitive et Kayfanda® (odévixibat) dans le syndrome d’Alagille, deux maladies rares du foie cholestatiques
Ipsen a annoncé aujourd’hui avoir reçu deux avis positifs du Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), le comité scientifique de l’Agence européenne des médicaments (AEM), pour deux médicaments différents contre des maladies cholestatiques rares issus du portefeuille en croissance du Groupe. Iqirvo® (elafibranor) est recommandé pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide ursodésoxycholique (UDCA) chez l’adulte présentant une réponse inadéquate à l’UDCA, ou en monothérapie chez les patients intolérants à l’UDCA.
« Nous sommes ravis d’avoir reçu le même jour des avis positifs du CHMP pour deux nouveaux médicaments potentiels dans le traitement des maladies rares du foie cholestatiques. Il s’agit là d’un accomplissement rare, qui témoigne de notre engagement à répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de ces maladies, » a déclaré Christelle Huguet, Vice-Présidente Exécutive, Directrice de la R&D. « La CBP peut provoquer des lésions au niveau du foie, voire une insuffisance hépatique en l’absence de traitements efficaces. La décision communiquée ce jour nous rapproche de notre objectif de proposer aux patients Iqirvo, qui améliore de manière significative les biomarqueurs de la progression de la maladie sans aggraver les symptômes.
Premier de sa classe thérapeutique, Iqirvo est un agoniste des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR). Il est administré par voie orale. Ipsen a signé un accord de licence avec Genfit pour Iqirvo en 2021. L’avis positif du CHMP se base essentiellement sur les données de l’essai de Phase III ELATIVE. Le critère composite a été atteint, les résultats démontrant des améliorations statistiquement significatives des taux d’alkaline phosphatase (ALP) et de bilirubine totale (BT), biomarqueurs de la progression de la CBP. Pour le critère d’évaluation secondaire clé utilisant le score WI (Worst Itch) NRS, une tendance à l’amélioration du prurit (démangeaisons) a été observée pour elafibranor par rapport au placebo, non significative sur le plan statistique. Deux autres mesures de résultats secondaires rapportés par les patients ont été utilisées pour évaluer les démangeaisons. Des réductions plus importantes ont été observées avec Iqirvo par rapport au placebo à la semaine 52, telles que mesurées dans la section relative aux démangeaisons du questionnaire « PBC-40 » (différence moyenne LS -2,3 ; IC 95 %, -4,0 à -0,7) et le score total de l’échelle « 5-D Itch » (différence moyenne LS -3,0 ; IC 95 %, -5,5 à -0,5)1.
« La CBP est une maladie évolutive dans laquelle un grand nombre de patients sont intolérants ou ne répondent pas aux traitements actuellement disponibles. La maladie peut alors progresser de façon continue, et ne sera pas détectée avant le prochain rendez-vous chez le médecin du patient, or il peut s’écouler jusqu’à 12 mois entre chaque consultation, » explique le Professeur Marco Carbone, professeur de gastro-entérologie à l’Université de Milan-Bicocca et spécialiste en hépatologie, Centre de transplantation hépatique Niguarda, Milan. « Il est important non seulement que nous examinions régulièrement nos patients atteints de CBP pour nous assurer que les taux d’alkaline phosphatase (ALP) et de bilirubine se situent dans les limites normales, mais également que nous échangions sur les symptômes pouvant altérer leur qualité de vie, et qui sont ainsi susceptibles de conduire à un arrêt des traitements actuels. »
Si vous vivez dans la région lyonnaise, une soirée d’informations et d’échanges est organisé par les HCL (Hospices Civils de Lyon, qui regroupe les hôpitaux lyonnais) et l’association albi, le jeudi 26 septembre.
Au programme de la soirée :
Le parcours de soins du patient aux HCL : Résultats d’une Enquête menée auprès des patients
La recherche dans les maladies rares du foie et les études en cours aux HCL
La greffe pour une maladie rare du foie : une indication exceptionnelle
Témoignage d’un patient transplanté du foie
Discussion avec l’équipe médicale des HCL et des représentants d’albi
La soirée se terminera autour un buffet afin de continuer les conversations
La participation est gratuite et ouverte aux malades (suivis ou non aux HCL) et à leur famille.
Le lieu de la réunion sera la Salle Vaisse (3ème étage du Bâtiment A (sur le toit)), à l’hôpital de la Croix Rousse, 103 grande rue de la Croix Rousse, 69004 LYON. Un fléchage sera mis en place pour vous guider vers la salle. (Transports Publics : Métro C / BUS : C13-C1-C33-38-2. Possibilité de vous garer sur le parking Visiteur.)
Lien pour s’inscrire : https://bit.ly/hcl2024 . L’inscription est gratuite mais obligatoire. Les places sont limitées.
Si vous êtes suivi aux HCL à Lyon, vous êtes invité à participer à une enquête sur votre maladie et votre suivi aux HCL. Les résultats de cette enquête seront présentés lors de la soirée. L’objectif est de mieux comprendre vos besoins et d’améliorer votre prise en charge. Cette enquête est anonyme.
Notre association albi souhaite recueillir auprès des malades atteints de CBP leurs avis, leur vécu, et leur qualité de vie correspondant à tousles médicaments avec lesquels ils sont traités pour la CBP. Pour participer à cette enquête: cliquez ici
Plus vous serez nombreux à participer à cette enquête, plus les enseignements en seront représentatifs. Grâce aux résultats de cette enquête, albi défendra au mieux vos intérrêts auprès de l’Agence du médicament, de la Haute Autorité de Santé, des laboratoires pharmaceutiques, et du corps médical Une synthèse des résultats de cette enquête anonyme sera communiquée sur notre site : ces résultats seront un outil précieux pour chaque malade afin qu’il puisse mieux situer son cas personnel et améliorer son dialogue avec les médecins qui le soigne.
L’acide ursodésoxycholique (AUDC) est le traitement de 1ère ligne de la cholangite biliaire primitive (CBP). Il permet chez la plupart des patients de réduire la cholestase et améliore la survie sans transplantation hépatique. Néanmoins, chez 30% des patients, la réponse à l’AUDC n’est pas suffisante et se caractérise par une persistance de la cholestase biologique après un an de traitement.
Pour traiter ces patients, plusieurs traitements de 2ème ligne sont efficaces pour réduire la cholestase, l’acide obéticholique (agoniste FXR) et le bézafibrate (agoniste PPAR). Or l’acide obéticholique n’est plus autorisé en France depuis 2024 pour les malades nouvellement diagnostiqués, mais le reste à titre compassionnel pour la malades qui l’utilisaient et qui sont en impasse thérapeutique; et le bézafibrate, bien que largement utilisé en France, n’a pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour un usage dans ce contexte de maladies biliaires.
Deux nouveaux traitements ont été testés dans de grands essais internationaux. Il s’agit du Seladelpar et de l’Elafibranor, deux molécules appartenant à la famille des agonistes PPAR mais issus d’une classe médicamenteuse différente du bézafibrate. Les résultats de ces deux études internationales ont été publiés très récemment dans la prestigieuse revue médicale New England Journal of Medicine.
L’étude évaluant l’efficacité du Seladelpar a inclus 193 patients. Parmi les 128 patients traités par Seladelpar, 62% avaient une diminution significative de la cholestase (contre 20% dans le groupe placebo). Les patients sous Seladelpar avaient également une réduction significative du prurit par rapport au placebo. Les effets secondaires les plus fréquemment décrits dans le groupe Seladelpar étaient des maux de tête (8%), des douleurs articulaires (6%) et des douleurs abdominales (6%).
Concernant l’Elafibranor, l’étude a inclus 161 patients. 51% des patients traités pas Elafibranor avaient une réduction significative de la cholestase (contre 4% dans le groupe placebo). Il n’y avait pas de différence sur la réduction du prurit entre les 2 groupes de traitement. Les effets secondaires les plus fréquemment décrits dans le groupe Elafibranor étaient des troubles gastro-intestinaux (douleur abdominale, diarrhée, nausées, vomissements) dans 11% des cas respectivement.
Les résultats de ces deux études montrent donc que l’Elafibranor et le Seladelpar sont des molécules efficaces pour améliorer la cholestase des patients atteints de CBP avec réponse insuffisante à l’AUDC. La méthodologie de ces deux études ne permet pas de comparer les résultats de ces deux médicaments entre eux, ni d’ailleurs de comparer leur efficacité par rapport au bézafibrate ou à l’acide obéticholique. La publication de ces résultats devrait néanmoins permettre au Seladelpar et à l’Elafibranor d’obtenir une AMM mais leur place respective dans l’algorithme thérapeutique de la CBP reste à trouver, notamment par rapport au bézafibrate en France.
Références :
EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol. 2017
Nevens F, Andreone P, Mazzella G, et al. A Placebo-Controlled Trial of Obeticholic Acid in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2016
Corpechot C, Chazouillères O, Rousseau A, et al. A Placebo-Controlled Trial of Bezafibrate in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2018
Kowdley KV, Bowlus CL, Levy C, et al. Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2023
Hirschfield GM, Bowlus CL, Mayo MJ, et al. A Phase 3 Trial of Seladelpar in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2024
Rédaction : PaSo pour albi, février 2024
Mise à jour : DaLe 23/06/2025
Sources : Références de l’article, Agence Européenne du Médicament
En décembre 2022 la revue scientifique de référence Nature publiait un article titré « un médicament pour le foie réduit l’entrée dans les cellules du SARS-CoV-2 », responsable du Covid-19 (A liver drug reduces SARS-CoV-2 entry into cells).
L’article faisait part d’une étude, menée au Wellcome–MRC Cambridge Stem Cell Institute, à Cambridge en Angleterre, qui concluait que « un médicament largement utilisé appelé UDCA (UrsoDesoxycholic Acid / acide ursodésoxycholique) réduit l’infection par le SRAS-CoV-2 dans les structures organoïdes humaines, les animaux et les organes humains maintenus à l’extérieur du corps. Les personnes utilisant l’UDCA pour des problèmes hépatiques sont moins susceptibles de développer une forme grave du COVID-19 que les personnes qui ne l’ont pas utilisé. Le traitement par l’UDCA pourrait aider à protéger les personnes dont le système immunitaire est affaibli et offrir une protection contre les variantes résistantes aux vaccins. »
Cette étude reposait sur des tests sur des animaux et des organes humains issus de dons d’organes, puis un tout petit échantillon de 19 personnes. Les auteurs appelaient à une étude clinique avec un échantillon plus large pour valider l’usage de l’acide urso en parallèle avec la vaccination.
Etant de fins connaisseurs de l’acide ursodésoxycholique et de ses propriétés, les équipes du centre de référence des maladies inflammatoires des voies biliaires et hépatites auto-immunes de l’hôpital Saint-Antoine AP-HP, du centre constitutif des maladies inflammatoires des voies biliaires du centre hépato-biliaire de l’hôpital Paul-Brousse AP-HP, de la FHU Hépatinov, de l’unité de recherche clinique de l’hôpital Bicêtre AP-HP, de l’Inserm, de Sorbonne Université et de l’Université Paris-Saclay, coordonnées par le Dr Christophe Corpechot et le Pr Lamiae Grimaldi, avec le Pr Jean-Charles Duclos-Vallée, ont vérifié cette piste thérapeutique prometteuse pour la maîtrise de la pandémie de Covid-19.
L’objectif de cette étude était d’explorer, à partir de données de vie réelle à grande échelle grâce à l’entrepôt de données de santé de l’AP-HP, l’effet de l’acide ursodésoxycholique (AUDC), médicament utilisé dans le traitement de maladies rares du foie comme la cholangite biliaire primitive (CBP) et la cholangite sclérosante primitive (CSP), sur l’infection par Covid-19.
L’AP-HP (Assistance Publique- Hopitaux de Paris) a en effet construit une base de données importante à partir du suivi de malades. L’étude URSOCOVID a inclus les données de 10 147 patients suivis à l’AP-HP pour une maladie chronique du foie, dont 1322 traités au long cours par AUDC pour CBP ou CSP. Ces données ont été analysées dans la période pandémique précédant l’accès aux vaccins, c’est-à-dire entre mars et décembre 2020.
L’analyse a montré que le traitement par AUDC n’était pas associé à une diminution du risque d’hospitalisation pour Covid-19, ni d’admission en unité de soins intensifs ou de mortalité liées à l’infection. Ces résultats vont donc à l’encontre d’un effet protecteur cliniquement significatif de l’AUDC contre le Covid-19. L’étude URSOCOVID est un exemple concret de l’intérêt scientifique que peut constituer l’analyse ciblée de l’entrepôt de données de santé de l’AP-HP.
Cette utilisation des données des malades est précieuse quand on ne peut pas envisager la mise en place d’études contrôlées randomisées, ce qui est le cas dans le contexte de la pandémie de Covid contrôlée par la vaccination.
À propos de l’AP-HP : Premier centre hospitalier et universitaire (CHU) d’Europe, l’AP-HP et ses 38 hôpitaux sont organisés en six groupements hospitalo-universitaires (AP-HP. Centre – Université Paris Cité ; AP-HP. Sorbonne Université ; AP-HP. Nord – Université Paris Cité ; AP-HP. Université Paris-Saclay ; AP-HP. Hôpitaux Universitaires Henri-Mondor et AP-HP. Hôpitaux Universitaires Paris Seine-Saint-Denis) et s’articulent autour de cinq universités franciliennes. Étroitement liée aux grands organismes de recherche, l’AP-HP compte huit instituts hospitalo-universitaires d’envergure mondiale (ICM, ICAN, IMAGINE, FOReSIGHT, PROMETHEUS, lnovAND, Re-Connect, THEMA) et le plus grand entrepôt de données de santé (EDS) français. Acteur majeur de la recherche appliquée et de l’innovation en santé, l’AP-HP détient un portefeuille de 810 brevets actifs, ses cliniciens chercheurs signent chaque année plus de 11 000 publications scientifiques et près de 4 400 projets de recherche sont aujourd’hui en cours de développement, tous promoteurs confondus.
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