Habitudes de vie, addictions, dépistages : 21 millions de personnes sont invitées à prendre rendez-vous avec un soignant : médecin, sage-femme, infirmière ou pharmacien.
Voilà une initiative formidable des pouvoirs publics afin que chacun puisse agir préventivement sur sa santé. Tout le monde connaît ce proverbe : « il vaut mieux prévenir que guérir ». Mais combien d’entre nous mettons cette maxime en application pour vivre mieux et plus longtemps en bonne santé ? Notre système de Santé est généreux: il nous permet de nous soigner à moindres frais lorsque la maladie est là; mais beaucoup de cas de maladies graves pourraient être évitées en agissant préventivement et améliorer notre vie !
C est dans ce but que nous vous invitons à faire un bilan de prévention entièrement GRATUIT organisé par le Ministère de la Santé et des Solidarités..
Quatre tranches d’âge sont ciblées :
18-25 ans, 45-50 ans, 60-65 ans et 70-75 ans,
rappellent dans un dossier de presse commun, les pouvoirs publics, l’Assurance maladie, la Mutualité sociale agricole et Santé publique France. Ces « âges clés » correspondent à des moments adéquats pour repérer certaines difficultés comme les problèmes de santé mentale au moment de l’entrée dans la vie active ou étudiante, l’apparition de maladies chroniques (cancer, diabète, maladies cardiovasculaires,…), ou encore le risque de dépendance, de perte d’autonomie et d’isolement. Le programme vise à «sensibiliser et inciter à agir, tout au long de la vie, sur les comportements favorables à la santé », dans un contexte de vieillissement de la population et d’explosion des maladies chroniques qui pèsent sur les finances du système de santé.
Les lecteurs de notre site sont sans doute soit adhérents de notre association, soit intéressés pour s’informer pour eux mêmes ou un membre de leur famille atteint d’une des maladies rares chronique hépato-biliaire qui fait partie de l’objet d’albi.
Que ceci ne vous empêche pas de faire ce bilan de prévention afin que vous puissiez agir le mieux possible pour vous préserver d’autres problèmes de Santé !
Notre association albi dès son origine était persuadée qu’il était nécessaire de se regrouper avec d’ autres Associations de Patients atteints de maladies rares afin de défendre leurs intérêts communs et faire valoir leurs droits.
albi est ainsi membre en France de l’Alliance Maladies Rares et membre au niveau européen d’Eurordis, et travaille activement au sein de chacune de ces 2 organisations.
Eurordis vient de lancer une enquête à l’échelon européen appelée en anglais « Rare barometer » ( baromètre Rare ) afin de collecter auprès de tous les pays qui sont affiliés un maximum d’information sur les conditions de vie en société de tous ceux qui sont atteints d’une maladie rare en vue d’agir agir auprès de la commission européenne et des états à partir de ses résultats. Merci de cliquer ici pour participer à cette enquête qui sera. close le 8 septembre 2024.
Nous publierons les résultats de cette enquête dès qu’ils nous seront connus.
L’acide obéticholique, commercialisé sous la marque Ocaliva, a été autorisé dans l’Union européenne (UE) en décembre 2016 dans le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les adultes présentant une réponse insuffisante à l’AUDC ou en monothérapie chez les adultes qui ne tolèrent pas l’AUDC.
Cette autorisation était conditionnelle, dans l’attente d’une confirmation de l’efficacité du médicament; elle avait été donnée à la suite d’études montrant une réduction des PAL après traitement. Mais malheureusement les études plus poussées ne prouvent pas le bénéfice attendu du traitement. Ocaliva devrait donc perdre son autorisation de mise sur le marché. Pour les patients actuellement traités par Ocaliva, le médecin prescripteur doit envisager d’autres options thérapeutiques. L’arrivée de l’elafibranor pourrait être l’une d’entre elles.
Pas de démonstration de l’efficacité
Cette autorisation d’AMM conditionnelle initiale reposait sur les résultats d’une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo (POISE), qui montrait une réduction statistiquement significative et maintenue dans le temps du biomarqueur phosphatase alcaline (PAL). Au moment de l’autorisation de mise sur le marché, des incertitudes subsistaient quant à la corrélation entre les changements observés pour ces paramètres de laboratoire et les résultats cliniques hépatiques.
Par conséquent, l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle était émise sous réserve que le laboratoire fournisse des preuves supplémentaires issue de l’étude COBALT afin de confirmer l’efficacité et la sécurité du médicament. L’étude COBALT, une étude de confirmation multicentrique en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, visait à étudier le bénéfice clinique associé au traitement par Ocaliva chez les patients atteints de CBP qui ne répondent pas ou ne tolèrent pas le traitement par AUDC sur la base de critères d’évaluation cliniques.
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’ EMA ( Agence européenne du médicament) a conduit entre décembre 2022 et 2024 une revue des données cliniques disponibles d’Ocaliva tenant compte des résultats de l’étude COBALT.
L’étude COBALT, avec 67 % d’événements prévus (un pourcentage non négligeable), n’a pas réussi à montrer de différences entre les traitements pour le critère composite principal décès, transplantation hépatique ou décompensation hépatique dans la population ITT : HR 1,01 (IC95%[0,68 ; 1,51]), p = 0,954. Dans le sous-groupe des patients atteints de CBP compensée, actuellement inclus dans l’indication de l’AMM, les résultats étaient presque identiques dans les deux groupes de traitement (21,3 % contre 21,7 % pour l’OCA et le placebo, respectivement, HR 0,98 IC95%[0,58 ; 1,64]).
Ainsi, l’étude n’a pas réussi à démontrer l’efficacité du traitement par Ocaliva à partir de données cliniques pertinentes et sur l’ensemble des patients atteints de CBP, y compris une sous-population de CBP à un stade précoce, et n’a donc pas pu confirmer le bénéfice clinique d’Ocaliva.
Les données complémentaires sur les résultats en vie réelle n’ont pas été jugées suffisantes pour contrebalancer les résultats négatifs de l’étude COBALT.
En conclusion, le bénéfice clinique n’ayant pas été confirmé, le CHMP a conclu que la balance bénéfice-risque d’Ocaliva n’est plus favorable et recommande que l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle soit abrogée dans l’UE. Si cette recommandation est confirmée par la Commission européenne, Ocaliva ne sera plus autorisé dans l’UE.
Conséquence de la recommandation du CHMP :
La commission a confirmé la recommandation de l’organisme de régulation européen. Toutefois presqu’aussitôt la décision attendue de la Commission européenne, le laboratoire commercialisant OCALIVA a déposé une plainte auprès du Tribunal de justice européen, processus assez habituel lorsqu’un laboratoire pharmaceutique perd une autorisation de mise sur le marché d’un de ses produits. Le Tribunal de Justice Européen a donc cassé la décision de la Commission afin de permettre d’analyser la requête du laboratoire. En conséquence de ces péripéties, en attendant le dénouement judiciaire, Ocaliva reste provisoirement disponible en France, et certains pays européens; à noter qu’en Belgique et aux Pays-bas, il n’a jamais obtenu d’autorisation de mise sur le marché.
L’Agence du Médicament Américaine (FDA) se prononce également :
La dernière information qui nous est parvenue à propos d’OCALIVA nous vient cette fois des Etats-Unis. En effet le comité de la FDA (administration américaine de régulation concernant les médicaments) chargé de réévaluer ce médicament le 13 septembre 2024 a rendu publics (voir le lien youtube), en toute transparence, les débats autour des dossiers présentant les résultats des études complémentaires permettant d’évaluer les rapports entre les bénéfices et les risques de ce médicament pour les patients.
A l’issue des débats, ce comité de la FDA a voté par 13 voix contre 1 et zéro abstention que les bénéfices de l’acide obéticholique (OCALIVA) n’ont pas pu être démontrés à partir de l’essai requis n° 747-302, ni à partir de l’étude observationnelle n° 747-405. Par un vote de 10 voix contre 1 et 3 abstentions, le comité de la FDA stipule qu’OCALIVA ne dispose pas d’un rapport Bénéfice/ Risque favorable en tant que prescription de traitement de seconde ligne pour la population concernée des Etats-Unis.
Notre association albi fera le point avec les hépatologues du Centre Coordonnateur National des Maladies Inflammatoires des Voies Biliaires et des Hépatites Auto-immunes afin de faire les mises au point qui s’imposent si nécessaire, et surtout faire en sorte de soigner au mieux les malades qui sont concernés actuellement par OCALIVA, sans doute quelque peu désorientés, et c’est bien compréhensible, par cette affaire.
Rédaction : PhDu, albi, 15/08/24 Source: CHMP, EMA (European Medicine Agency) , ERN-Liver, CEE,
Mise à jour : DaLe, albi, 12/09/2024 & 21/09/2024 Source: EMA (European Medicine Agency) , ERN-Liver, CEE, FDA (Food and Drug Administration, agence américaine du médicament et de l’alimentation)
Depuis 20 ans (hormis les 2 années et demie « Covid »), l’association albi organise sa Journée d’ Informations Médicales destinée aux personnes atteintes de maladies inflammatoires du foie et des voies biliaires et à leurs proches.
Nous avons donc le plaisir d’annoncer que la prochaine Journée d’Informations Médicales organisée par albi aura lieu le samedi 19 octobre 2024 à PARIS de 9h30 à 17h30.
Organisée dans un très beau lieu agréable de Paris, cette journée permet aux malades et leurs familles de mieux s’informer sur les maladies et la Recherche, d’échanger avec d’éminents spécialistes et chercheurs français, et de rencontrer d’autre malades et leur famille pour qui, le petit-déjeuner, les pauses du matin et de l’après-midi et le déjeuner assurent des échanges conviviaux et amicaux entre toute l’assistances et les conférenciers.
Les conférenciers sont des professeurs, médecins et chercheurs ainsi éventuellement que d’autres intervenants appartenant à des organismes de la Santé. Ces conférenciers feront le point sur les recherches en cours, notamment celles soutenues financièrement par albi, et plus généralement sur les maladies qui sont l’objet de l’association (Cholangite Biliaire Primitive, Cholangite Sclérosante Primitive, Hépatite Autoimmune , syndrome LPAC) notamment via une table ronde répondant à des questions posées à l’avance par la communauté des adhérents d’albi. Ils pourront dialoguer avec la salle par un jeu de « questions- réponses » revêtant un caractère général.
Comment y participer ?
• Un tarif privilégié (35€) est réservé aux membres de l’association à jour de leur cotisation de 2023 et/ou 2024 et à leurs accompagnants (45€) qui auront reçu ou recevront directement des bulletins pour s’inscrire.
• Pour les personnes qui ne sont pas membres d’albi, ni accompagnants, le tarif normal, calculé au prix de revient coûtant, est de de 170 euros par personne. Vous pouvez vous inscrire en cliquant ici.
Toutefois en devenant adhérent(e) d’albi, vous pourriez bénéficier du tarif fortement réduit accordé aux adhérents (35 euros!).
Alors pourquoi ne pas rejoindre albi ?Adhérer à albi, c’est s’aider soi-même si on est malade, c’est aider les autres malades, permettre l’amélioration de leurs parcours de soins, et financer la recherche ; le tout à moindre frais, les 2/3 étant pris en charge par l’Etat! : une cotisation minimale de 20 euros annuelle (inchangée depuis 21 ans) ne coûte grâce à la réduction fiscale de 66% que moins de 7 euros !
En cliquant ici pour adhérer à albi, avant le 07 octobre 2024, vous recevrez le bulletin d’inscription au tarif réduit réservé aux adhérents.
Un nouveau médicament pour le traitement de la CBP devrait arriver prochainement sur le marché : l’Elafibranor, sous la marque Iqirvo, vient de recevoir l’avis favorable du comité scientifique de l’Agence européenne des médicaments (AEM).
L’Elafibranor s’adresse aux patients qui n’ont pas une réponse suffisante à l’acide ursodésoxycholique, ou y sont intolérants. Sa disponibilité prochaine serait une bonne nouvelle pour les patients qui sont dans ces cas, surtout après le destin chaotique de l’Ocaliva.
L’Elafibranor a été développé par la biotech Genfit, qui a passé un accord avec le laboratoire Ipsen pour sa commercialisation. Ces deux structures plaçaient beaucoup d’espoir dans ce nouveau médicament, développé pour traiter la NASH (stéatose hépatique non alcoolique), un énorme marché potentiel. Mais les tests cliniques n’ont finalement pas été concluants, révélant cependant que l’Elafibranor était efficace dans les cas de Cholangite Biliaire Primitive. Un nouvel exemple de l’incertitude des processus de recherche médicale.
La date de disponibilité effective de l’Iqirvo n’est pas annoncée, l’autorisation de mise sur le marché dépend encore de l’évaluation des autorités médicales françaises, la décision finale au niveau européen étant prévue pour le troisième trimestre.
Quelques extraits du communiqué de presse d’Ipsen annonçant l’avis sur Iqirvo, conjointement à celui d’un médicament pour une autre maladie biliaire :
Ipsen reçoit des avis positifs du CHMP pour Iqirvo® (elafibranor) dans la cholangite biliaire primitive et Kayfanda® (odévixibat) dans le syndrome d’Alagille, deux maladies rares du foie cholestatiques
Ipsen a annoncé aujourd’hui avoir reçu deux avis positifs du Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), le comité scientifique de l’Agence européenne des médicaments (AEM), pour deux médicaments différents contre des maladies cholestatiques rares issus du portefeuille en croissance du Groupe. Iqirvo® (elafibranor) est recommandé pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide ursodésoxycholique (UDCA) chez l’adulte présentant une réponse inadéquate à l’UDCA, ou en monothérapie chez les patients intolérants à l’UDCA.
« Nous sommes ravis d’avoir reçu le même jour des avis positifs du CHMP pour deux nouveaux médicaments potentiels dans le traitement des maladies rares du foie cholestatiques. Il s’agit là d’un accomplissement rare, qui témoigne de notre engagement à répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de ces maladies, » a déclaré Christelle Huguet, Vice-Présidente Exécutive, Directrice de la R&D. « La CBP peut provoquer des lésions au niveau du foie, voire une insuffisance hépatique en l’absence de traitements efficaces. La décision communiquée ce jour nous rapproche de notre objectif de proposer aux patients Iqirvo, qui améliore de manière significative les biomarqueurs de la progression de la maladie sans aggraver les symptômes.
Premier de sa classe thérapeutique, Iqirvo est un agoniste des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR). Il est administré par voie orale. Ipsen a signé un accord de licence avec Genfit pour Iqirvo en 2021. L’avis positif du CHMP se base essentiellement sur les données de l’essai de Phase III ELATIVE. Le critère composite a été atteint, les résultats démontrant des améliorations statistiquement significatives des taux d’alkaline phosphatase (ALP) et de bilirubine totale (BT), biomarqueurs de la progression de la CBP. Pour le critère d’évaluation secondaire clé utilisant le score WI (Worst Itch) NRS, une tendance à l’amélioration du prurit (démangeaisons) a été observée pour elafibranor par rapport au placebo, non significative sur le plan statistique. Deux autres mesures de résultats secondaires rapportés par les patients ont été utilisées pour évaluer les démangeaisons. Des réductions plus importantes ont été observées avec Iqirvo par rapport au placebo à la semaine 52, telles que mesurées dans la section relative aux démangeaisons du questionnaire « PBC-40 » (différence moyenne LS -2,3 ; IC 95 %, -4,0 à -0,7) et le score total de l’échelle « 5-D Itch » (différence moyenne LS -3,0 ; IC 95 %, -5,5 à -0,5)1.
« La CBP est une maladie évolutive dans laquelle un grand nombre de patients sont intolérants ou ne répondent pas aux traitements actuellement disponibles. La maladie peut alors progresser de façon continue, et ne sera pas détectée avant le prochain rendez-vous chez le médecin du patient, or il peut s’écouler jusqu’à 12 mois entre chaque consultation, » explique le Professeur Marco Carbone, professeur de gastro-entérologie à l’Université de Milan-Bicocca et spécialiste en hépatologie, Centre de transplantation hépatique Niguarda, Milan. « Il est important non seulement que nous examinions régulièrement nos patients atteints de CBP pour nous assurer que les taux d’alkaline phosphatase (ALP) et de bilirubine se situent dans les limites normales, mais également que nous échangions sur les symptômes pouvant altérer leur qualité de vie, et qui sont ainsi susceptibles de conduire à un arrêt des traitements actuels. »
Si vous vivez dans la région lyonnaise, une soirée d’informations et d’échanges est organisé par les HCL (Hospices Civils de Lyon, qui regroupe les hôpitaux lyonnais) et l’association albi, le jeudi 26 septembre.
Au programme de la soirée :
Le parcours de soins du patient aux HCL : Résultats d’une Enquête menée auprès des patients
La recherche dans les maladies rares du foie et les études en cours aux HCL
La greffe pour une maladie rare du foie : une indication exceptionnelle
Témoignage d’un patient transplanté du foie
Discussion avec l’équipe médicale des HCL et des représentants d’albi
La soirée se terminera autour un buffet afin de continuer les conversations
La participation est gratuite et ouverte aux malades (suivis ou non aux HCL) et à leur famille.
Le lieu de la réunion sera la Salle Vaisse (3ème étage du Bâtiment A (sur le toit)), à l’hôpital de la Croix Rousse, 103 grande rue de la Croix Rousse, 69004 LYON. Un fléchage sera mis en place pour vous guider vers la salle. (Transports Publics : Métro C / BUS : C13-C1-C33-38-2. Possibilité de vous garer sur le parking Visiteur.)
Lien pour s’inscrire : https://bit.ly/hcl2024 . L’inscription est gratuite mais obligatoire. Les places sont limitées.
Si vous êtes suivi aux HCL à Lyon, vous êtes invité à participer à une enquête sur votre maladie et votre suivi aux HCL. Les résultats de cette enquête seront présentés lors de la soirée. L’objectif est de mieux comprendre vos besoins et d’améliorer votre prise en charge. Cette enquête est anonyme.
Pour offrir une meilleure expérience du site, nous utilisons des technologies telles que les cookies pour générer des statistiques sur les visites et proposer des fonctions complémentaires comme le partage sur les réseaux sociaux. Aucune information médicale ni personnelle n'est enregistrée bien évidemment. Le fait d'accepter ces cookies nous permettra d'afficher le site comme il est prévu. Les refuser peut bloquer certaines fonctions du site. Bonne consultation et n'hésitez pas à visiter le forum ou nous contacter si vous avez des questions.
Fonctionnel
Toujours activé
Le stockage ou l’accès technique est strictement nécessaire dans la finalité d’intérêt légitime de permettre l’utilisation d’un service spécifique explicitement demandé par l’abonné ou l’utilisateur, ou dans le seul but d’effectuer la transmission d’une communication sur un réseau de communications électroniques.
Préférences
Le stockage ou l’accès technique est nécessaire dans la finalité d’intérêt légitime de stocker des préférences qui ne sont pas demandées par l’abonné ou l’utilisateur.
Statistiques
Le stockage ou l’accès technique qui est utilisé exclusivement à des fins statistiques.Le stockage ou l’accès technique qui est utilisé exclusivement dans des finalités statistiques anonymes. En l’absence d’une assignation à comparaître, d’une conformité volontaire de la part de votre fournisseur d’accès à internet ou d’enregistrements supplémentaires provenant d’une tierce partie, les informations stockées ou extraites à cette seule fin ne peuvent généralement pas être utilisées pour vous identifier.
Personnalisation
Le stockage ou l’accès technique est nécessaire pour créer des profils d’utilisateurs à des fins publicitaires, ou pour suivre les visites sur des sites web.
